博雅の集はB輪の4.5億融資の遺伝子の編集を完成して風口に立って臨床の転化を加速しますためです。

遺伝子編集のノーベル賞の余熱はまだ殘っています。

10月13日、遺伝子編集會社の博雅集は4.5億元のB輪融資を完了すると発表しました。同社は2015年に設立され、ゲノム編集技術をベースに、様々な疾病に対して薬物研究を加速し、革新的な治療法を開発するバイオ醫(yī)薬企業(yè)であり、2018年に広州南沙區(qū)にGMP規(guī)格に準拠した臨床転化応用基地を設立しました。過去2年間で、博雅集は7億元の融資を完了したので、今回の融資資金は研究開発パイプラインの臨床転化を推進し、さらにチームを拡充するために使われます。

博雅集首席執(zhí)行官の魏東博士は21世紀の経済報道記者のインタビューに対し、遺伝子編集技術は転覆的な技術として、様々な応用場面で役立つと紹介しました。醫(yī)學応用、科學研究、農作物改良、食品安全などの面で大きな潛在力を持っています。具體的に醫(yī)學の方面に著いて、遺伝子の編集の技術も多くの転化の方向があって、サービス、診斷、治療などを含みます。

魏東氏は21世紀の経済報道記者に対し、遺伝子編集に関する基礎科學研究において、中國の関連論文と特許數は米國に匹敵すると指摘した。しかし、転化レベルは違っています。登録的な臨床試験においても、生態(tài)系と國際的なリードレベルにはまだ差があります?！钢袊摔堡肷鷳B(tài)系の形成には、この分野の企業(yè)の共同努力が必要である一方、國家政策の支持と指導が必要である」

風口に立つ

近年、科學技術の発展に伴って、遺伝子編集が注目の的となり、遺伝子編集産業(yè)も風口を迎えている。

遺伝子編集技術は、転覆技術として、様々な場面で機能する。CRISPRシステムの発見がこの分野を突破したのは、発見から8年後のノーベル賞受賞ということです。

MIT/Broad Institute張鋒実験室の第一博士生で、スタンフォード大學醫(yī)學院助教授の叢楽さんも21世紀の経済報道記者に対して、ノーベル賞は遺伝子編集技術に対する承認で、この技術の影響力と重要性を明らかにしました。

具體的には醫(yī)學について、魏東氏によると、遺伝子編集技術はサービス、診斷、治療など、転化の方向性が多いという。その中で、サービスの例としては、高スループットゲノム編集スクリーニングが含まれており、醫(yī)薬品の研究開発にバイオデータのサポートを提供し、新薬の開発効率を高めることができます。治療では、遺伝病やがんに対するさまざまな治療が臨床に入り、心血管や神経疾患の治療も近い將來には臨床に入る見込みです。

治療は博雅集が今選んだ方向です。

魏東氏によると、遺伝子編集療法は遺伝子レベルで病気を治療し、これまで一般的だった分子や高分子製薬とは全く異なる分野だという?！高z伝子編集療法は『病気を治すには本に頼るべきだ』ということです。いくつかの病気については、科學的に見ると、一回限りの治療が可能です。

遺伝子編集技術が療法に転化することで、病気の特徴や患者のニーズに応じて、「ツールボックス」を形成し、患者により良いサービスを提供することができます。編集対象から見ると、DNA編集とRNA編集に分けられます。DNA編集は遺伝情報の恒久的な変化で、RNA塩基編集は可逆的で、編集効果は線量と関係があります。この二つのタイプの編集技術は、異なる患者のニーズを満たすことができる。

三正健康投資パートナーの王閩川博士は、遺伝子編集は生命醫(yī)學分野の革命的技術として、臨床転化は全世界で急速に進められていると指摘した。

調査によると、現在、ボヤシリーズは造血幹細胞とT細胞に対する體外細胞遺伝子編集治療プラットフォームを含む複數の研究開発プラットフォームを構築しており、RNA単塩基編集技術に基づく體內遺伝子治療プラットフォームと標的薬研究開発に取り組む高スループットゲノム編集スクリーニングプラットフォームがある。最近ノーベル化學賞を受賞したばかりのCRISPRシステムにも関連し、科學の創(chuàng)始者である北京大學の魏文勝教授実験室が獨自に開発したRNA単塩基編集システムLEAPERがある。

造血幹細胞のプラットフォームの上で、博雅集は現在最も進展しているプロジェクトのため、遺伝子編集を通じて自ら造血幹細胞を移植して、輸血依存型β地中海貧血を治療するプロジェクトがあります。このプロジェクトはDNA編集の技術を応用しています。病気の特性と患者のニーズに基づいています。

不完全な統計によると、現在の中國の重度と中間型の貧困患者は約30萬人で、主に揚子江以南省に集中しており、特に両広地區(qū)が最も深刻で、広東には16.8%の遺伝子攜帯者がいます。広西は20%を超えています。もし二つの攜帯者が結婚すれば、地中海貧血癥の子供を出産する確率は1/4です。重β地中海の貧血患者は効果的な治療を行わないと、壽命は20歳を超えません。

現在、國內では重β地中海貧血の治療方法は主に、定律輸血と協力して、鉄治療と異遺伝子造血幹細胞移植治療が含まれています。規(guī)則的に輸血して協力して鉄の治療の患者を取り除いて終身輸血を必要として、その上85%の地貧しい患者は重度の鉄の過負荷の問題に出會うことができて、通常生存期間は比較的に短いです。重β地層の貧困患者にとっては、遺伝子編集者による造血幹細胞移植という使い捨て治療が期待されます。

RNA単塩基編集技術に基づく體內遺伝子治療プラットフォームで、魏文勝教授実験室が自主的に開発したRNA単塩基編集技術LEAPERを応用することで、患者のニーズに応じて、配達方式によって、長期的な治療効果や使い捨ての治療が可能です。

生態(tài)系はまだ建設されています

実際には、遺伝子編集が人類全體の生命に大きな影響を與えているため、倫理的な議論も起きています。魏東向21世紀経済報道記者によると、國際科學界では、遺伝子編集技術の応用境界は明確に合意されており、多くの先端科學者も共同で「自然」誌の発聲に署名している。生殖細胞編集は短期的には認められないが、體細胞の編集者は、治療における大きな潛在力と応用価値から加速推進が必要です。

雙楽から見れば、遺伝子編集は挑戦であり、チャンスでもある。農業(yè)、環(huán)境などの遺伝子編集技術に対する研究支援には、希少病、重篤な病気の遺伝子編集治療の探査が含まれており、中國の科學者や一部の創(chuàng)始企業(yè)はすでに世界の先頭に立っています。

紹介によると、2013年以降、中國の遺伝子編集者はテークオフを始め、中國は生物技術に関する基礎研究において、すでに大きな力を入れているという。遺伝子編集に関する基礎科學研究では、中國の関連論文と特許數が米國に匹敵している。

しかし、魏東氏は転化面においては、內外の差が大きいと指摘した。

魏東氏によると、中國では臨床研究雙軌制が実施されており、研究者による臨床試験もあり、國家薬品監(jiān)督管理局薬品審査センターが新薬研究申請（IND）を受理して実施した登録的な臨床試験もある。

研究者による臨床試験では、2016年、CRISPR遺伝子編集技術の世界初の人體臨床試験が行われた。2019年、中國の科學者は世界で初めて遺伝子編集によってエイズと白血病の患者を治療したという事例を報告しました。

しかし、登録された臨床試験では、過去1年半だけで、少なくとも11の遺伝子編集研究開発プロジェクトが米國、歐州連合（EU）の臨床開発段階に入った。中國ではこれまで、國家薬品監(jiān)督管理局による新薬研究申請（IND）の受理後に実施された遺伝子編集の登録的な臨床試験がない。

登録的な臨床試験は、薬學的開発、臨床前開発、臨床案の設計など、多岐にわたります。監(jiān)督管理機構の角度から言えば、科學とプロセスのすべての細部を把握して、製品の品質と患者の安全性を確保する必要があります。この企業(yè)が関連している探求と技術の把握及び各種の安全リスクに対する見方を知る必要があります。

「ICH（醫(yī)薬品登録技術國際協調會議）の各種ガイドもあります。この時、私達は薬を作っています。人體に使うには患者の安全性、製品の品質に責任を持つ必要があります。したがって、多くの臨床前実験をしてから、臨床前の細胞や動物模型に入ることができ、安全性のある信號を見ることができます。これらを合わせれば、臨床上の応用が分かります。魏東氏は説明した。

同時に、魏東氏は、中國の遺伝子編集者は生態(tài)系と國際的なリードレベルにもまだ差があると指摘した。現在、米國にはCRISPR The rapeutics、Editas Medicine、Intellia Therrapeutics、Beam The rapeuticsなどの複數の市場価値が10億ドルを超える遺伝子編集企業(yè)があり、ボストン地區(qū)ではすでに集約効果が形成されており、現地の醫(yī)薬革新生態(tài)系の優(yōu)位を十分に活用することができる。中國の生態(tài)系の形成には、この分野の企業(yè)の共同努力が必要である一方、政策の支持と指導が必要である。

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