2019年新薬承認：中國の承認件數は米國の治療分野の百花に匹敵する。

過去數年間、生物製薬業界が盛んに発展してきたのは、各國の薬品監督管理部門が日増しに協力し、柔軟な監督管理制度のおかげです。毎年各監督管理の「門番」がどれだけ多くの新薬を市場に出しているかを見て、企業と投資家の次の行動の指針になります。

2019年には近年の傾向が続いていますが、各國の監督管理機関は革新薬物に対して依然として積極的なシグナルを示しています。腫瘍の領域だけではなくて、珍しい病気と更に多元の疾病の領域で、生物の類似する薬を含んで、頻繁に上場を承認されます。

米國時間2020年1月6日、世界的な規制機関の風向標的となる米國食品薬品監督総局（FDA）薬物評価と研究センター（CDER）は、1年に1度の新薬審査報告を発表し、規制と薬物に対する革新の重要性を分析した。

2019年、CDERは48種類の新薬を承認しました。小分子薬物と生物製剤を含みます。新薬の一つまたは複數の活性成分は米國で承認されたことがない。

中國は數量の上で米國に肩を並べて、追いつき追い越す勢いがあります。2017年から、中國國家薬品監督管理局（NMPA、前CFDA）はより積極的な試みを行い、審査?審査?承認を加速し、國內の革新的な企業の発展及び伝統的な製薬企業の革新的な投入とモデルチェンジを促進しました。

2019年12月31日現在、21世紀の経済報道の不完全な統計によると、NMPAは全部で50種類以上の新薬を発売することを承認しました。その中、國産新薬は10個余りで、20%以上を占めています。

2020年1月1日、國家薬監局の公式サイトは、黨組書記の李利、局長の焦紅の新年挨拶を発表した。審査承認プロセスはさらに最適化され、10種類の新薬、16種類の臨床は海外新薬、19個の革新醫療器械が承認されて発売され、10個の優先的な審査醫療器械が成功的に発売されます。」　　

21世紀の第二十年を見て、各國の監督管理機関が新薬に対して取った立場は、製薬企業の研究開発の方向をリードし、投資家のバイオ製薬分野に対する自信を確立することに重要な役割を果たしています。

「病気」が多様化する

2018年はここ20年來、中米両國の新薬の上場許可が最も多い年である。2018年にFDAは59の新薬の上場を承認し、過去最高を更新しました。2019年にFDAはこの數字を超えていませんでした。48の新薬で終わりました。10年間で2番目に高い數字です。

21世紀の第2十年の間に、2010年から2018年までに、CDERは毎年約37種類の新薬を承認しています。

革新はキーワードです。2018年度報告では、FDAはその仕事を「イノベーション、効率、新たな進展の一年」と定義し、2019年の総括は「イノベーションによる健康促進」である。CDERは2019年に承認された48種類の新薬のうち、20種類（42%）が一流であり、これらの薬は通常、既存の治療法とは異なる作用機構を持っていると考えています。

薬物アセスメントと研究センターのJanet Woodcock主任はあいさつで、ここでの革新は薬の「新」だけではなく、承認方法の革新も含まれていると指摘しました。「効率を向上させ、審査と承認を加速させる重要な監視ツール」です。また、新薬の承認は子供適応癥のような既存の薬の拡張子も多く含まれています。

今年の特徴の一つは、さまざまな病気の薬の承認を強調したことです。抗がん剤は大衆の関心の高い分野かもしれないが、CDERはそれを第一に論じたものではない。

まず第一に挙げられるのは珍しい病気の薬です。2018年にFDAが承認した59種類の新薬のうち34種類（58%）が希少病の治療に使用される薬物として承認され、影響人數は20萬人以下の「孤児」疾患で記録されました。

2019年には48種類の新薬のうち21種類（44%）が希少な病気を治療するために承認されました。CDERには多くの希少病薬の承認が記載されており、嚢性線維化が含まれています。Scessによるインプラントは、赤血球性原ポルフィリン癥による光毒性反応（日光に敏感）患者の無痛暴露を増加させることができます。これは希少な病癥です。Turalioカプセルは、腱鞘巨細胞腫を患っている大人の患者に適しています。その他にも、視神経脊髄炎のスペクトル疾患を治療する初めての方法、鎌狀細胞病患者を治療する新薬、システム性硬化癥の相関性間質性肺疾患の患者の肺機能低下速度を遅くする新しい治療法などがあります。

これらの言いにくい疾病と薬物の名稱の背後で、研究開発、監督管理と商業會社が小眾の疾病の人の群れに対してますます重視するのです。

このほか、神経や精神疾患、伝染病、心臓、肺、循環系と內分泌疾患、自身の免疫性疾患、女性と男性の特定の健康問題、がんや血液疾患などにも新薬が登場しています。

CDERはまた、2019年に承認された生物類似薬についても言及した。FDAは生物類似薬を承認し、患者の使用率を高め、重要な治療法のコストを削減することを目的としています。

2019年、CDERは10種類の新しい生物まねる製薬を承認しました。Humira、Rituxan、Enbral、Hercepttin、Avastin、Remicade、Neulastaなどの原研薬が含まれています。クローン病の治療を含む英夫利昔単獨抗の第4種の生物類似薬Avsolaは、これまでの3つはそれぞれInfrecttra、Ixifi、Renflexisであった。リウマチ性関節炎は那西普の二番目の類似薬Eticovoです。このほかに、アトムの抗生物質の第四と第五の種類があります。ハースティンの第三、第四、第五の生物類似物は、HER 2の突然変異を伴う乳がんや転移性胃がんの患者を治療するために用いられています。

政策重ね合わせガイド

1月7日、中國國家薬監局は2020年第1號文を発表した。

これまでは、薬の安全性や有効性を評価する基準とされていたが、その研究結果は、臨床の実際の応用に挑戦するか、あるいは従來の薬の臨床試験が実施されにくいか、あるいは高度な時間が必要となるかなどの問題が懸念されている。実際の世界データ（RWD）は、薬の研究開発と監督決定をサポートするだけでなく、他の科學目的にも使用できます。醫薬品の開発を加速する有力な補充です。どのように真実な世界の証拠を利用して薬の有効性と安全性を評価して、國內外の薬物の研究開発と管理の方策決定の中で日に日に関心を持つホットスポットになります。

世界各國の監督管理機関はFDA、歐州連合薬品管理局EMA、日本薬品と醫療機器管理局（PMDA）など、実際の世界データを使って醫療製品の安全性を評価する実踐経験が豊富です。中國のシステムの開発は、実際の世界的な証拠を使用して、薬物規制の決定をサポートするための作業はまだ始まっている段階ですが、今回の文書の登場は、ICHに參加した後、中國の規制當局はさらに世界標準とドッキングすることを意味します。

中國の新薬が承認されたのは2019年の「多點開花」で、治療の分野では、腫瘍薬を除いてNMPAに承認された新薬は珍しい病気、糖尿病、抗ウイルス、例えば丙肝、インフルエンザ、免疫類、神経系、泌尿器系、皮膚病など多くの治療領域をカバーしています。

外資系企業の新薬の導入が加速しているほか、現地企業も複數の疾病分野で承認されています。豪森薬業と恒瑞醫薬の雙雙「梅開二度」は、2019年にそれぞれ2つの新薬が承認されました。ホーソンが承認されたのは、1種類の創新薬ポリエチレングリコールロゼペプチド注射液が発売され、成人に2型糖尿病患者の血糖コントロールを改善するために使われています。2つは慢性髄性白血病治療薬のスルホン酸フルオロピニルで、フィラデルフィア染色體の陽性の慢性髄性白血病慢性期成人患者を治療するために使われています。

5月に、恒瑞PD-1の薬物カリパールが単獨で承認され、國內のPD-1市場の第5位の入局者となりました。年末には、注射用トルエンスルホン酸リゾールが一般的な胃カメラ検査に使われました。加えて、12月27日に百済神州で上場されたレリビーズの単獨抗爭が承認され、國內のPD-1が承認された薬は6つに達しました。外資のOpdivoとKeytrudiaを除いて、國産の4軒は君が実際に適応癥を承認したことを除いて、信達、恒瑞と百済は皆霍奇金のリンパ腫です。

また、2019年に國內で最初のPD-L 1薬が発売されました。12月10日にアスリカンPD-L 1薬Imfinziが発売されました。通稱「I」薬が承認されました。化學療法が進行していない場合は切除できません。アスリカンはこのほど、成人高カリウム血癥の治療に使用されている別の新型経口降下カリウム薬物のシクロジルコニウムナトリウムが発売されたと発表しました。

創新薬企業百済神州は2019年のもう一つの大成として、抗がん剤BTK阻害剤の自主開発を実現した澤布替尼（英語商品名：BUKINSA?、英語共通名：zanubrutiib）が米國FDAの承認を得て発売され、既往の治療で少なくとも一つの治療を受けた細胞リンパ腫患者を治療し、中國原研の新薬「ゼロ」を実現し、FDA 48の承認されました。

本土の漢方薬企業が承認した新薬はまだ冠昊生物傘下の本維莫徳乳膏が承認されて発売されています。一部では成人の治療に用いられます。冠昊生物三季報によると、報告期間中に新薬の本維莫徳乳膏が301.91萬元の収入を実現した。

2019年に承認されたすべての國産創新薬の中で、最も論爭されているのは、緑谷製薬の甘露特ナトリウムカプセル（「九期一」）で、軽度から中度のアルツハイマー病に用いられ、患者認知機能を改善することである。しかし、醫薬業界からの疑問の聲が絶えず、臨床試験の設計、原理とメカニズム、試験データ、緑谷歴史製品などの問題が含まれている。12月29日、9期が正式に発売され、価格は895元で、薬の説明書に従って計算すると、月額は約3580元で、現在のポリネピバラ、ミコングの治療プラン価格より高いです。

2018年、中國の醫薬市場総額は1300億ドルに達し、依然として米國に次ぐ世界第二の醫薬市場である。IQVIAデータによると、2018年中國病院薬品市場の総売上高は7718億人民元に達し、通年で3.3%伸びた。多國籍企業と本土企業の年間売上高はそれぞれ2084億元と5634億元です。

2018年全世界の腫瘍薬物支出は1500億ドル近くで、同12.9%伸び、5年連続で二桁の増加を示した。米國の腫瘍薬物支給は2013年以來倍増し、2018年の支出は560億ドルを超えた。中國は依然として新興市場の支出と成長の先頭に立っている。2018年、中國の腫瘍治療市場の規模は約90億ドルに達し、年間11.1%の増加となった。腫瘍薬は23.6%伸びて、63億ドルに達しました。

しかし、同時に中國の醫薬産業は新しい交差點に來ました。

2019年、中國市場は依然として各大手薬企業に成長エンジンと見なされています。中國の大健康産業の変革が効果をもたらした年であり、政策が著地して放射線産業を継続する年であり、業界の転換陣痛が持続する年でもあります。

年初の保健品調査、模倣醫薬品の一貫性評価、バンド量の購買拡大、補助薬の監視から新しい醫療保険目録の調整と交渉に至るまで、薬とコントロール費用の厳しさ、醫療保険の支払い改革、薬の比率コントロールなどの重さの政策が重なって、生産企業から醫療機関、醫療保険監督、醫者患者などの醫療産業の各一環に至るまで、さまざまな転換ニーズに直面している。

モデルチェンジは容易ではない。量を持って調達する企業に參加する能力がなく、擬制薬の一貫性を評価する資金を持っていない企業では、お金が足りなくて革新的な転換をする能力が欠けている企業では、同じ「革新薬」を繰り返している企業では、費用抑制政策によって主要業務の収益力が低下している企業では、コンプライアンス管理、運営能力が不足している企業です。このモデルチェンジの大波の下で、すべて“厳冬”に直面します。