2021全球最值得期待的十大新藥榜

21新健康研究院資深研究員盧杉

2020年，全球主要市場的新藥審批步伐并沒有因為疫情而停滯不前，相反卻重磅藥物頻出。從目前的申請進展，21新健康研究院預測2021年以下10款市場關注的“重頭戲”藥物有望會獲得全球主要監管機構批準。其中Biogen手中的阿爾茨海默氏藥物Aducanumab是2021年最大的潛在上市藥物，而FDA是否會批準該藥物上市是2021年生物制藥領域最大的事件之一。

01 Aducanumab

研發企業：渤健Biogen/Eisai

適應癥：阿爾茨海默氏癥

市場預測：2026年銷售額為48億美元

21解藥：美國FDA對Biogen的Aducanumab的批準將是2021年全球生物制藥行業最大的事件之一。這個針對阿爾茨海默氏癥的抗體藥物也是市場的高度預期項目。目前醫藥咨詢機構給出的預測值是到2026年銷售額為48億美元，這也使Aducanumab遙遙領先于其他潛在的新藥。要使該抗體在2021年上市，FDA必須否定來自咨詢委員會的反對意見，該委員會幾乎一致投票反對批準。FDA通常會支持這些小組的意見，但是FDA的支持性文件和咨詢委員會的投票結果使結果難以估計。2021年Biogen能不能“起死回生”值得關注。

02 Efgartigimod

研發企業：Argenx

適應癥：IgG介導的自身免疫性疾病

市場預測：2026年全球銷售額25億美元

21解藥：Efgartigimod是一款在研的抗體片段，旨在減少致病性免疫球蛋白G（IgG）抗體并阻斷IgG循環。阻斷FcRn可降低IgG抗體表達水平，可治療已知由致病IgG抗體驅動導致的自身免疫性疾病，包括：重癥肌無力（MG），一種導致肌肉無力的慢性病；尋常性天皰瘡（PV），一種以皮膚嚴重起泡為特征的慢性皮膚疾病；免疫性血小板減少癥（ITP），一種表現為瘀斑和出血的慢性疾病；慢性炎癥性脫髓鞘性多發性神經病（CIDP），一種神經系統受損導致運動障礙的疾病。

2021年1月6日，再鼎醫藥與Argenx宣布雙方達成獨家授權合作，再鼎醫藥將負責推進efgartigimod在大中華區（包括中國大陸、香港、臺灣和澳門地區）的開發和商業化工作。中國目前有大約20萬名重癥肌無力患者，現有治療方案非常有限，存在巨大的未滿足臨床需求。

03 Mavacamten

研發企業：Bristol Myers Squibb

適應癥：阻塞性肥厚型心肌病

市場預測：2026年全球銷售額20億美元

21解藥：Mavacamten為特異性心肌肌球蛋白抑制劑，正在針對肥厚型心肌病（HCM）進行臨床試驗，預計將在2021年第一季度向FDA提交新藥上市申請。原本該藥物由生物制藥公司MyoKardia研發，由于手握這一重磅藥物，2020年10月，BMS花了131億美元買下這家公司。肥厚型心肌病（HCM）是一種慢性進行性疾病，其中心肌過度收縮和左心室充盈能力降低可導致出現虛弱的癥狀和心臟功能障礙。BMS認為Mavacamten是有潛力的一流藥物，Mavacamten將成為中長期增長動力，經批準后將帶來巨大的商業機會。

04 Bimekizumab

研發企業：UCB

適應癥：銀屑病

市場預測：2026年全球銷售額16億美元

21解藥：這又是一個來搶“藥王”阿達木單抗（修美樂）市場的藥物。Bimekizumab是一種研究性人源化IgG1單克隆抗體，可選擇性抑制IL-17A和IL-17F這兩種驅動炎癥過程的關鍵細胞因子。目前正在進行針對銀屑病（俗稱牛皮癬）的臨床試驗。

銀屑病是一種常見的慢性炎癥性疾病，主要累及皮膚，影響了近3%的人口，即全世界約1.25億人，銀屑病的治療仍未滿足需求。這也是蟬聯多年全球銷售額第一的藥物修美樂的主要治療領域，隨著全球多個生物類似藥及競品的上市，修美樂的銷售正在逐年下滑。Bimekizumab預計將在2021年在歐盟和FDA獲批上市，2026年銷售額可達16億美元。

UCB是一家位于比利時布魯塞爾的生物制藥公司，主要研發針對免疫系統或中樞神經系統疾病的藥物。

05 TransCon hGH

研發企業：Ascendis

適應癥：生長激素缺乏癥

市場預測：2026年全球銷售額15億美元

21解藥：TransCon hGH是一種處于3期臨床階段的人類生長激素，目前其開發公司Ascendis為其開展了八項全球臨床試驗。這是一種針對罕見病所開發的“孤兒藥”：兒童生長激素缺乏癥（GHD）是一種腺垂體無法產生足夠生長激素的嚴重罕見病。GHD兒童不僅表現為矮身材，還存在代謝異常、社會心理障礙、認知缺陷和生活質量下降。數十年以來，GHD兒童的常規治療方法是每日一次生長激素皮下注射，用于改善身高和代謝異常。對于患者和其照護者而言，沉重的每日注射治療負擔，導致依從性不佳和總體的治療效果下降。

Ascendis Pharma創建于2006年，總部位于丹麥。在中國，2018年，Ascendis Pharma與維梧資本（Vivo captital）合資，建立維昇藥業，總部位于上海目的，是將Ascendis旗下的內分泌罕見病治療方案在大中華區開發并推廣。

06 Ide-cel

研發企業：Bristol Myers Squibb/Bluebird

適應癥：復發和難治性多發性骨髓瘤

市場預測：2026年全球銷售額15億美元

21解藥：又一個重磅CAR-T產品，來自BMS及其合作伙伴藍鳥生物Bluebird，目前正在進行多項多發性骨髓瘤的臨床試驗。Ide-cel曾于2020年3月向FDA提交BLA被拒，要求提供更多數據。7月重新提交后，9月BMS宣布FDA已接受了其BCMA CAR-T細胞免疫療法idecabtagene vicleucel（ide-cel）治療復發/難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）的上市申請，并授予優先審評資格。目前針對BCMA這一靶點共有64個產品，涉及21個CAR-T在研，包括基因治療“大戶”諾華、JUNO等。其中，有6個產品由中國企業研發，包括南京傳奇生物、上海邦耀生物、重慶精準生物等。

07 AXS-05

研發企業：Axsome

適應癥：重度抑郁癥（MDD）、阿爾茨海默氏癥等

市場預測：2026年全球銷售額12億美元

21解藥：Axsome Therapeutics是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發治療中樞神經系統（CNS）疾病的創新療法。目前其治療重度抑郁癥（MDD）的AXS-05已獲得FDA的突破性藥物資格（BTD）。AXS-05是一種新型口服研究性NMDA受體拮抗劑，由右美沙芬（dextromethorphan）和安非他酮（bupropion）組成，具有新的作用機制，與目前可用的抑郁癥治療方法不同。重度抑郁癥特征是情緒低落、無法感到愉悅，除了精力不足也會有其他身體癥狀。在嚴重的情況下，MDD可能導致自殺。

08 Avacopan

研發企業：ChemoCentryx/Vifor

適應癥：抗中性粒細胞胞漿抗體（ANCA）相關性血管炎

市場預測：2026年全球銷售額12億美元

21解藥：又是一款罕見病藥物，2020年9月，ChemoCentryx宣布FDA接受了該藥的新藥申請（NDA）。Avacopan是一種口服的選擇性補體5a受體抑制劑，口服小分子藥物，用于治療ANCA相關性血管炎，這是一種罕見和嚴重的自身免疫性疾病。FDA也已授予其“孤兒藥”稱號。

09 Voclosporin

研發企業：Aurinia

適應癥：狼瘡性腎炎

市場預測：2026年全球銷售額11億美元

21解藥：Voclosporin是一種新型研究性的口服給藥的治療方法，其針對的適應癥狼瘡性腎炎（LN）是一種慢性、進行性腎臟炎癥，是自身免疫性疾病系統性紅斑狼瘡（SLE）的最嚴重并發癥之一。LN是由SLE引起的腎臟炎癥，代表SLE的嚴重進展。該疾病高度異質性，影響廣泛的器官和組織系統。其開發者Aurinia Pharmaceuticals是一家來自加大拿的生物制藥公司，2020年底，Aurinia宣布與大冢制藥達成在歐洲和日本進行Voclosporin的開發和商業化的合作和許可協議。大冢預計將在2021年第二季度向歐洲藥品管理局（EMA）提交營銷許可申請（MAA），還將在日后向日本藥品醫療器械局（PDMA）提交申請。Voclosporin目前正在接受FDA的審查。

10 Abrocitinib

研發企業：輝瑞Pfizer

適應癥：特應性皮炎

市場預測：2026年全球銷售額10億美元

21解藥：該藥物是新一代口服JAK1抑制劑，是一種口服小分子藥物，已經獲得了FDA突破性療法稱號。特應性皮炎是一種慢性皮膚病，也是最常見的慢性復發性兒童皮膚病之一，在世界范圍內影響多達10％的成年人和20％的兒童。